Simone
FDA授予OncoSynergy公司实验性单抗药物OS2966治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）的孤儿药地位。胶质母细胞瘤是最常见和最致命类型的成人脑瘤。
OS2966是一种首创疗法，目前正在多个恶性和耐药性实体瘤模型进行评估。
该药是一种中和性抗CD29单克隆抗体，能够选择性调节CD29（整合素b1亚基），这是肿瘤生长和恶化（包括增殖、侵袭、血管生成和耐药性）多个机制中的一种关键性通路驱动因子。临床前数据表明，OS2966可有效对抗多种实体瘤，包括复发性和治耐药性胶质母细胞瘤。
此外，FDA也已授予Mirati治疗公司实验性药物mocetinostat治疗弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）的孤儿药地位。今年6月，FDA也已授予mocetinostat治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药地位。
mocetinostat是一种口服生物可利用、同型（isotype）选择性强效组蛋白去乙酰化酶（histone deacetylase，HDAC）抑制剂，该药是一种表观遗传学（epidemic）药物，正开发作为一种单药疗法用于弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）以及组蛋白乙酰基转移酶（HATs）存在特定基因突变的前列腺癌（bladder cancer）的治疗。
