骨髓异常综合征的治疗包括一般治疗、药物治疗、化疗、异基因造血干细胞移植、其他治疗等。
1、一般治疗:
(1)成分输血:出现明确贫血症状的患者需进行输血。
有活动性出血或血小板降低时,需输入血小板。
(2)造血生长因子:中性粒细胞缺乏且反复出现感染的患者,可输入造血生长因子治疗。
2、药物治疗:
(1)去铁治疗:对于定期进行输血的患者,需定期监测血清铁蛋白水平,以防体内铁含量过多造成铁沉积,造成心脏、肝脏损伤。
如有铁沉积的患者,需进行去铁治疗,常用的药物有去铁胺和地拉罗司。
(2)免疫调节剂治疗:免疫调节剂可有效改善患者的造血功能,减轻或脱离输血依赖。
常用的免疫调节药物包括沙利度胺和来那度胺等。
(3)免疫抑制剂治疗:预后分组为较低危、骨髓原始细胞比例<5%或骨髓增生低下、正常核型或单纯+8、存在输血依赖、HLA-DR15阳性或存在PNH克隆的患者。
免疫抑制治疗(IST)包括抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢素A。
(4)去甲基化药物:高危组患者常用的去甲基化药物包括5-阿扎胞苷(AZA)和 5-阿扎-2-脱氧胞苷(地西他滨)。
3、化疗:
较高维族患者较高危组尤其是原始细胞比例增高的患者可小剂量阿糖胞苷联合阿克拉霉素或高三尖杉酯碱或去甲氧柔红霉素,可根据情况与去甲基化药物联合。
4、异基因造血干细胞移植:异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前唯一能根治骨髓增生异常综合征的方法。
造血干细胞移植前需进行放疗、化疗和免疫抑制治疗,患者可能出现恶心、呕吐、腹泻、口腔黏膜溃疡等不良反应。
移植术后须遵医嘱严格在无菌仓内隔离。
5、其他治疗:
雄激素:雄激素对部分有贫血表现的MDS患者有促进红系造血作用,是MDS治疗的常用辅助治疗药物。
常用药包括达那唑、司坦唑醇和十一酸睾丸酮。
雄激素治疗可能对肝功能产生一定影响,接受雄激素治疗的患者须遵医嘱定期检测肝功能。